骨髓增生异常综合症（MDS），是常见血液病，属骨髓克隆性疾病，以无效造血为其特征，引起血细胞减少、骨髓及血象一至多系病态造血。MDS以中老年发病率高，随着我国逐渐进入老龄化社会，近年来发病人数呈现逐年增多趋势。根据世界卫生组织2001年的最新分类方法，MDS共分8种：难治性贫血（RA）、难治性贫血伴有环形铁粒幼细胞（RARS）、难治性血细胞减少伴多系增生不良（RCMD）、难治性血细胞减少伴多系增生不良和环形铁粒幼细胞（RCMD-RS）、难治性贫血伴原始细胞增多1型（RAEB-1）、难治性贫血伴原始细胞增多2型（RAEB-2）、未归类的MDS、5q-综合征。临床上常见的白细胞减少、血小板减少或异常增多、红细胞或血红蛋白下降而且长时间难以治愈均应考虑到MDS的可能，应找专业医生咨询。
属难治性血液病，当今医学还没有规范、统一、疗效确凿的治疗办法。目前常用的治疗药物有雄性激素、维甲酸、促红素、粒系集落刺激因子、环孢素A及小剂量化疗药物等。总体上缓解率不高，单一药物治疗难以奏效，且治疗过程中常伴有贫血、出血及感染，需要配合输血、抗感染等支持疗法。
有三种转归：好转、缠绵、恶化。转归倾向的关键，在于是否坚持合理科学的治疗、患者体质的强弱、脾肾的盛衰、肝气是否条达。因此，各型MDS的治疗应采用综合或中西医结合的治疗措施，具体包括：清髓、益髓、刺激骨髓造血，诱导分化，对已经有向白血病转化倾向者可联合小剂量化疗。另外，辅助药膳、生活调理、精神调节对治疗都有帮助。MDS的辨证论治要点有四条，即：辨清虚实，调理阴阳，处理好并发症，追求最优化疗效。
中医治疗此类贫血性疾病有着悠久的历史和成功的病例，中医经典着作《内经》提出的“藏精主骨生髓”、“精血同源”理论为本病的治疗奠定了理论基础。我们经过多年临床及实验研究认为本病病理机制为：骨髓蕴毒，肾精不足，造血紊乱。通过对MDS患者的检测，发现其造血细胞因子的分布呈多态性：白细胞介素-3分泌减少，干扰素分泌增多，促红细胞生成素水平相对较高等。所以其治疗大法为：清髓解毒、补肾益髓、调控造血，可概括为“清髓造血”法。中药对造血细胞因子的动态变化有着重要的调节作用，能改善血浆细胞因子分布状态，体外培养能刺激骨髓单个核细胞分泌正常造血因子。近年来我们在“清髓造血”原则的指导下，采用清解热毒、益气养阴、补气养血等方药对症分型治疗MDS取得了显着的疗效，其作用机理主要在于调控骨髓细胞生长、改善骨髓微环境、调节骨髓免疫功能、恢复紊乱的骨髓造血机能，其作用特点是红细胞系统造血恢复较快，血红蛋白升高，白细胞比较稳定，巨核细胞和血小板系统也随之恢复。
总之，MDS呈多样性或多态性，病情复杂，并发症多，一般治疗难以见效，无论是对患者还是医生都需要耐心、信心和时间。如果能正确认识其发生、发展及变化规律，采取适当的处理措施，坚持1～3个月以上的系统治疗大部分患者都会取得满意的效果。
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