肾病综合征是由于多种肾脏病理损害导致的蛋白尿及相应临床表现，其发病与免疫紊乱有关。目前临床治疗该病仍以激素和细胞毒药物为主，由于这些药物选择性差，在抑制免疫反应的同时，也抑制了人体其他细胞的正常功能，而且容易引起感染、高血压、无菌性骨坏死、骨髓抑制等并发症。酶酚酸酯是一种新型免疫抑制剂，可选择性抑制鸟嘌呤的经典合成，对淋巴细胞增殖抑制有着高度选择性，而对肝脏、骨髓等无副作用。
研究人员采用酶酚酸酯、强的松、二者联合用药3种治疗方法，对肾病综合征大鼠模型进行了对比治疗。结果，三组大鼠尿蛋白均有下降，但以酶酚酸酯组降低最为明显。治疗中还发现，经强的松治疗大鼠尿蛋白先下降，6周后又升高，大鼠状态改善一个半月后又出现下肢浮肿、足部溃烂，说明激素治疗肾病综合征短期疗效尚可，长期疗效不稳定，而且有明显副作用。
此外，三组大鼠血清蛋白升高及肾功能有改善程度，也以酶酚酸酯和联合用药组相对明显，电镜下，肾脏病理损害程度酶酚酸酯治疗组最轻微。 研究人员采用膜片钳技术在国内首次对肾病综合征大鼠的外周T淋巴细胞电压依赖性钾通道电流强度进行了检测，发现大鼠患肾病综合征后，该电流明显增强，经酶酚酸酯治疗后恢复正常，专家们推测，这可能是酶酚酸酯治疗肾病综合征机理。
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