据英美媒体日前报道，研究人员使用一种改良的艾滋病毒成功治愈了两名小男孩致命的脑部疾病。
据悉，这是医学界首次以艾滋病毒为工具，运用基因技术治愈罕见的肾上腺脑白质营养不良症（ALD）。
罕见脑疾要人性命
ALD通常是由X染色体基因缺陷造成的。该病之所以被称为ALD，是因为患者体内细胞无法制造一种名为ALD的蛋白质，而人体细胞需要这种蛋白质将某些特定的脂肪进行分解。如果缺乏这种蛋白质，脂肪就会累积起来，从而破坏神经髓鞘。
全世界有不少男孩遭遇ALD病，患者往往会在6～8岁期间出现癫痫、失明等症状。通常仅需数月，患者就会瘫痪、失聪甚至死亡。目前广泛应用于延缓ALD病情的手段是骨髓移植，但骨髓移植的风险是20%～30%的死亡率，并有着严重的并发症。
改良艾滋病毒救命
法国儿科医师帕特里克·奥博格与德国研究者合作，尝试在两名无法找到骨髓配对的7岁男孩身上使用基因疗法。他们从每名男孩身体内提取了血细胞，然后运用慢病毒载体来对这些血细胞进行治疗。令人惊叹的是，这种慢病毒载体其实是一种改良之后的艾滋病病毒，它可以搭载特殊基因，以补充患者缺乏的蛋白酶。这种病毒不能复制，但是它可以将基因注入血细胞的DNA中。
研究人员首先用化学疗法移除了病人的骨髓，然后注入经过处理过后的血细胞。接着，新细胞开始重新制造ALD蛋白质。进行基因疗法之后，脑部图像显示，他们的病情变得稳定，这表明蛋白质已经在生成。研究人员随后对两名男孩进行了语言能力测试和非语言类的IQ测试，结果表明，两人的语言能力明显改善。
里程碑式的发现
“这是该领域里程碑式的发现。”美国波士顿马萨诸塞总医院的神经科医师弗洛瑞恩·艾切勒表示。不过他警告说，只有当病患表现出ALD的病症迹象，才能采用这种基因疗法。哈佛医学院和波士顿儿科医院的研究人员戴维·威廉姆斯则表示，这项研究显示出在基因治疗中，慢病毒载体比其他一些病毒更安全。
此前，另一种滤过性病毒载体治愈了大约20例“气泡男孩”（注：体内缺乏免疫系统的患者），但一些患者在接近癌细胞基因处也嵌入了DNA，这又导致他们患上白血病。而ALD病人血细胞的分析样本显示，慢病毒载体很少会在错误地方嵌入。威廉姆斯希望，慢病毒载体还可以应用于其他疾病。
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